根治癌症新药即将问世(最新免疫治疗癌症新药)
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文章详情介绍：
“精准”摧毁肿瘤，新靶向药临床成功！已有患者延长生存期
2023年3月1日，我国引进的HER2 ADC药物ARX788临床成功。
中国浙江医药股份有限公司（简称：浙江医药）宣布，ARX788治疗HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌的II/III期临床，达到期中分析的界值。数据显示，该药物可以显著延长无进展生存期，并具有显著的统计学差异。
这意味着，又一款抗HER2阳性乳腺癌药物或许能够在国内上市，为患者带来更多的治疗选择。
ARX788目前正面向胃癌患者开展临床研究，面向其他癌症的适应症项目也在筹备中，这意味着该药物的使用范围有望进一步拓宽。
ARX788如何做到高效灭癌ARX788属于ADC药物，中文名为抗体药物偶联物，“A”代表单克隆抗体，“D” 代表小分子细胞毒药物，“C”代表连接头，简单理解，ADC药物就是通过连接头，把细胞毒性药物连接到单克隆抗体，可以让药物直接作用于目标肿瘤细胞中。
ARX788是由抗HER2单克隆抗体和毒素小分子AS269两部分组成，ARX788与细胞表面HER2结合（单克隆体），通过内吞作用进入细胞，释放出pAF-AS269（毒性分子），pAF-AS269结合微管，诱导癌细胞停止生长及死亡。
简单来说，就是ARX788可以像导弹一样，精准定位肿瘤细胞，释放毒素，诱导肿瘤细胞停滞及死亡，实现全方位布局，精准打击。
ARX788的临床研究结果2022年5月，复旦大学附属肿瘤医院张剑教授团队在《临床癌症研究》发文称，在ARX788一期研究结果显示，其在HER2阳性晚期乳腺癌患者中具有良好的抗肿瘤活性，且安全性可控。
1. 良好的抗肿瘤活性：ARX788与其他抗HER2治疗药物并未发生交叉耐药情况，对所有患者均有效，个别患者在用药近两年后，肿块情况已趋于消失，进一步证实了ARX788的有效性。
2. 安全可控：毒副作用可预防可控，并在晚期乳腺癌患者中表现优秀。
3. 耐药性低：已证明对 HER2 阳性乳腺癌和胃癌具有临床前活性。
4. 治疗效果更持久：疾病控制率（DCR）为100%，中位ARX788治疗时间为7.2个月。
经查询，目前ARX788针对HER2阳性晚期胃癌，进行Ⅲ期临床试验，进一步研究该药物对其他类型肿瘤细胞的治疗作用。
临床试验项目在全国30多家公立三甲医院开展，100多家研究中心。针对HER2表达或突变晚期癌症的临床试验项目，也在筹备中。
针对癌症的新药临床项目说到临床试药，不少人都觉得挺神秘，甚至有些患者认为就是“小白鼠”，甚至被标上“数据造假”“试药招募黑中介”等负面词汇。
事实上，中国药物临床试验项目剧增，2022年，在CDE上新增登记的临床试验就有3316个，恶性肿瘤仍是临床研究的主要领域。
小编从药物临床试验登记与信息公示平台查询到，除了ARX788外，还有其他针对不同肿瘤的药物，正在开展临床试验，例如：
甲磺酸伏美替尼药物（第三代靶向药）：针对非小细胞肺癌的临床研究；
重组人源化单克隆抗体MIL93注射液：针对肺癌的临床研究；
派安普利单抗注射液、盐酸安罗替尼胶囊：针对肝癌的临床治疗研究；
呋喹替尼单药或联合信迪利单抗治疗：针对晚期子宫内膜癌的临床治疗研究等等。
具体以官方平台发布为准。
临床试验存在一定风险性，所有临床试验招募者，都应在取得充分知情后由患者本人或者其法定代理人签署知情同意书后进行。目前有多个研究实例表明，有对既往药物耐药的癌症患者从临床实验中获益，延长了生存期。
新药或许能成为救命稻草癌症已经成为中国的头号杀手，22%的新发癌病例和27%的癌症死亡病例均出现在中国。但是，大部分晚期癌症病人并不知道，参加新药临床试验或许能成为一根“救命稻草”。
现代医学和疾病争斗的过程，同时也是药物研发的过程，既往的肿瘤治疗以化疗为主流，杀敌一千，自损八百，随着靶向治疗出现，丰富了肿瘤患者的药物选择。但一个新药的研发过程是极为漫长的，新药在造福千万患者之前，一定需要经过临床试验，除了前期动物试验，
需要在人体上进行一期到三期，甚至第四期的临床试验。
临床人体试验是决定它能否上市的关键环节，药品的最基本属性（有效性、安全性），也是通过这一环节检验。只有通过反复验证，才能让患者用到真正的好药。
正规的新药临床试验项目，都是在国家食品药物监督管理总局认定的机构下开展的，患者如有试药需求，请通过正规渠道进行报名，切勿参加来历不明的临床项目。
同时，在参加试药项目时，应该签订具有法律效力的协议，例如知情同意书，并妥善保管。
参考资料：
[1] 《春华秋实，未来可期丨胡夕春教授： ARX788的研发之路》.浙江新码生物医药有限公司.2021-12-16
[2] 《ARX788公布最新临床数据 安全可控 疗效喜人》. 新码生物 .2022-12-10
[3] 《参加药物试验是做小白鼠？不，这场科普告诉你为什么要试药》.南方都市报.2022-05-28
肿瘤“戏剧性”消退！全新抗癌药物在中国获批上市，25类癌症起效
亨利（化名）只有一岁多时，父母注意到他的左侧脸肿胀。
着急的父母带着他来到医院进行活检。
经过医生的诊断，亨利脸上的肿块基本可以诊断为：这是一种非常罕见的，快速生长的肿瘤，具有特定的遗传变化，称为NTRK基因融合。
医生尝试了多种方案进行治疗，但是仍然没什么效果，肿瘤还是无法切除。
后来，亨利在医生的指导下，服用了一种“神药”，一切都发生了改变。
在一个月内，肿瘤开始神奇般地缩小，亨利的父母得知这个好消息后，立刻带着孩子开展进一步的治疗……三月后，肿瘤已经缩水70%。
2020年入组中山大学肿瘤防治中心的一项研究发现，患者口服TRK抑制剂后，肿瘤一周内能迅速缩小。
一、神奇的NTRK基因融合是什么？NTRK基因融合是泛实体瘤中罕见的致癌驱动因素，TRK则是蛋白叫法（NTRK基因编码TRK蛋白）。
如果染色体内或染色体间发生重排，导致NTRK基因家族与其他基因发生融合，便会激活TRK蛋白的结构性，过度激活便容易发生肿瘤。
恶性肿瘤转机：拉罗替尼在中国获批上市
值得振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药（拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准，正式上市。
研究表明，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型。
换言之，久治难俞的癌症病友，可以先做基因检测，只要基因检测存在有NTRK融合的情况，不管是什么类型、早期还是晚期、儿童还是成年人，大都可以在医生的指导下，尝试服用拉罗替尼，进行药物治疗。
二、全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童群体中肿瘤发生率较高。
根据最新的拉罗替尼治疗的数据显示，拉罗替尼对大多数的瘤种都有着很明显的疗效。
一位年仅一岁，有眼底肿瘤的患者，他整个眼球突出，经历手术后仍然有复发的情况，医生医生让他接受拉罗替尼的药物治疗，一个疗程后病情出现好转，两个疗程下来，患者的眼球明显有回缩的情况。
2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼最新研究数据：截止到2021年7月，拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率（ORR）为84%，中位持续缓解时间（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3和37.4个月；48个月的生存率为93%。
这意味着，拉罗替尼在NTRK基因融合儿童实体瘤患者中，有着快速且持久的疗效以及良好的安全性。
拉罗替尼口服液更适合儿童服用
由于考虑到儿童的用药需要，拉罗替尼在剂型设计上设计了口服液和胶囊两种，口服液吸收和起效速度都很快，一来避免了儿童因吞咽困难而增加窒息等风险，二来口服液比起胶囊更容易被儿童群体接受，方便了儿童患者的日常生活。
三、哪些人需要做NTRK基因融合的检测拉罗替尼这款“传奇”神药有个硬性条件，患者体内必须含有NTRK基因融合，并且只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。NTRK基因融合在医学上比较罕见，出现3种情况可以做NTRK基因融合的检测：
1.不存在其他驱动基因癌基因突变
当所有的实体瘤除了NTRK基因融合之外，不存在其他驱动基因癌基因突变的时候，可以试试检测，或许有一线生机。而NTRK基因融合取决于肿瘤的类型，常见高频NTRK基因融合（儿童肿瘤及罕见肿瘤等）。
2.传统治疗方法无效
用传统治疗方法不能治愈的患者，患者传统治疗方法对患者身体损伤太大的情况下建议做NTRK基因融合。
3.有明显疗效
在使用拉罗替尼治疗后有明显进展的患者，应该进行NTRK基因融合并确定是否耐药突变，如果有耐药突变的情况，可以尝试使用二代TRK抑制剂。
癌症在发病早期往往很难排查出来，尤其是罕见的癌症。NTRK基因融合虽然很可怕，但始终是较为罕见的，患者群体主要是儿童，不必过分担忧。同时，TRK抑制剂也给患者在治疗上带来很大的信心。
参考文献：
[1]Bazhenova L， Lokker A， SniderJ， et al. TRK fusion cancer：patient characteristics and survival analysis in the real-worldsetting. Targeted Oncol. 2021;16(3)：389-399.
[2]Bridgewater J， Jiao X， Parimi M， et al. Abstract 394： prognosis andmolecular characteristics of patients with TRK fusion cancer in the 100，000 Genomes Project. Cancer Res. 2021;81(suppl 13).
[3]Westphalen CB， Krebs MG， LeTourneau C， et al. Genomic context of NTRK1/2/3fusion-positive tumours from a large real-world population. NPJ PrecisOncol. 2021;5(1)：69.
[4]拉罗替尼——全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药.中国医学自然报.2022-06-24
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